O 29 de xuño deIntercept Pharmaceuticals anunciouque recibiu unha nova solicitude de medicamento completa da FDA dos Estados Unidos sobre o seu agonista FXR do ácido obeticólico (OCA) para a fibrose causada por esteatohepatite non alcohólica (NASH) Carta de resposta (CRL). A FDA afirmou no CRL que, en función dos datos revisados ​​ata o momento, considera que os beneficios esperados do fármaco en función de criterios de valoración alternativos dos ensaios de histopatoloxía aínda son incertos, e os beneficios do tratamento non superan os riscos potenciais, polo que non apoiar a aprobación acelerada de OCA para o tratamento de pacientes con NASH que causan fibrose hepática.

Mark Pruzanski, presidente e CEO de Intercept, comentou os resultados: "Durante o proceso de revisión, a FDA nunca comunicou información sobre a aceleración da aprobación de OCA, e cremos firmemente que todos os datos presentados ata o momento cumpren os requisitos da FDA e apoian claramente o risco de beneficio positivo de OCA. Lamentamos este CRL. A FDA aumentou gradualmente a complexidade dos puntos finais histolóxicos, creando así unha barreira moi alta para pasar. Ata agora,OCAsó está en tres fases clave. Esta demanda foi atendida durante o estudo. Planeamos reunirnos coa FDA o antes posible para discutir como aprobar o plan de aprobación da información CRL no futuro".

Na carreira para conseguir o primeiro medicamento NASH que figura na lista, Intercept sempre estivo na posición de liderado e actualmente é a única empresa que obtivo datos positivos de probas de fase final. Como un potente e específico agonista do receptor farnesoide X (FXR),OCAconseguiu previamente resultados positivos nun ensaio clínico de fase 3 chamado REGENERATE. Os datos mostraron que NASH de moderada a grave que recibiu altas doses deOCAEntre os pacientes, unha cuarta parte dos síntomas da fibrose hepática dos pacientes melloraron significativamente e a condición non se deteriorou.

A FDA recomendou que Intercept envíe datos provisionais adicionais de eficacia e seguridade do estudo REGENERATE en curso para apoiarO potencial de OCAaprobación acelerada, e sinalou que os resultados a longo prazo do estudo deberían continuar.

Aínda queOCAfoi aprobado previamente para outra enfermidade hepática rara (PBC), o campo da NASH é enorme. Estímase que a NASH afecta só a millóns de persoas nos Estados Unidos. Anteriormente, o banco de investimento JMP Securities estimaba que o pico de vendas de drogas Intercept podería alcanzar miles de millóns de dólares. Afectado por esta mala noticia, o prezo das accións de Intercept caeu case un 40% o luns ata os 47,25 dólares por acción. Tamén caeron os prezos das accións doutras compañías farmacéuticas que tamén desenvolveron NASH. Entre eles, Madrigal caeu preto dun 6%, e Viking, Akero e GenFit caeron preto do 1%.

O analista de Stifel Derek Archila escribiu nun informe ao cliente que a negativa se debeu a efectos secundarios relacionados co tratamento que se produciron enProbas clínicas OCA, é dicir, algúns pacientes recibironTratamento OCA, o colesterol prexudicial no organismo aumentou, o que á súa vez fan que teñan unha maior incidencia de risco cardiovascular. Dado que moitos pacientes con NASH xa teñen sobrepeso ou padecen diabetes tipo 2, tales efectos secundarios poden espertar a vixilancia das axencias reguladoras. Segundo os requisitos da FDA de datos de proba adicionais, Intercept pode ter que esperar polo menos ata o segundo semestre de 2022 para interpretar estes datos. A análise externa considera que un atraso tan longo pode borrar parte da vantaxe acumulada anterior de Intercept, permitindo que outros competidores, como Madrigal Pharmaceuticals e Viking Therapeutics, teñan a oportunidade de poñerse ao día.