Ruxolitinib, tamén coñecido como ruxolitinib en China, é un dos "novos fármacos" que foron amplamente enumerados nas guías clínicas para o tratamento de enfermidades hematolóxicas nos últimos anos, e demostrou unha eficacia prometedora en enfermidades mieloproliferativas.
O fármaco dirixido Jakavi ruxolitinib pode inhibir eficazmente a activación de toda a canle JAK-STAT e reducir o sinal mellorado anormalmente da canle, logrando así a eficacia.Tamén se pode usar para o tratamento de diversas enfermidades e para as anormalidades do sitio JAK1.
Ruxolitinibé un inhibidor da quinase indicado para o tratamento de pacientes con mielofibrose de risco intermedio ou alto, incluíndo mielofibrose primaria, mielofibrose post-xeniculocitose e mielofibrose post-trombocitemia.
Un estudo clínico similar (n=219) aleatorizou pacientes con MF primaria de risco intermedio-2 ou alto risco, pacientes con MF despois de eritroblastose verdadeira ou pacientes con MF despois de trombocitose primaria en dous grupos, un que recibía ruxolitinib oral de 15 a 20 mgbid. (n=146) e o outro recibindo un control positivo (n=73).Os criterios de valoración primarios e secundarios clave do estudo foron a porcentaxe de pacientes cunha redución ≥35% do volume do bazo (avaliada mediante resonancia magnética ou tomografía computarizada) nas semanas 48 e 24, respectivamente.Os resultados mostraron que a porcentaxe de pacientes cunha redución do volume do bazo superior ao 35% desde o inicio da semana 24 foi do 31,9% no grupo de tratamento en comparación co 0% no grupo control (P<0,0001);e a porcentaxe de pacientes con máis do 35% de redución do volume do bazo desde o inicio da semana 48 foi do 28,5% no grupo de tratamento en comparación co 0% no grupo control (P<0,0001).Ademais, o ruxolitinib tamén reduciu os síntomas xerais e mellorou significativamente a calidade de vida dos pacientes.En base aos resultados destes dous ensaios clínicos,ruxolitinibconverteuse no primeiro medicamento aprobado pola FDA dos Estados Unidos para o tratamento de pacientes con MF.