A estratexia de tratamento da mielofibrose primaria (PMF) baséase na estratificación do risco.Debido á variedade de manifestacións clínicas e problemas que se deben abordar nos pacientes con PMF, as estratexias de tratamento deben ter en conta a enfermidade e as necesidades clínicas do paciente.O tratamento inicial con ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) en pacientes con bazo grande mostrou unha redución significativa do bazo e foi independente do estado da mutación do condutor.A maior magnitude da redución do bazo suxire un mellor prognóstico.En pacientes de baixo risco sen enfermidade clínicamente significativa, pódense observar ou entrar en ensaios clínicos, con avaliacións repetidas cada 3-6 meses.RuxolitinibA terapia farmacolóxica (Jakavi/Jakafi) pódese iniciar en pacientes de risco 1 baixo ou intermedio que presentan esplenomegalia e/ou enfermidade clínica, segundo as directrices de tratamento da NCCN.
Para os pacientes de risco intermedio-2 ou alto, prefírese HSCT aloxénico.Se o transplante non está dispoñible, recoméndase ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) como opción de tratamento de primeira liña ou para entrar en ensaios clínicos.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) é o único fármaco aprobado actualmente en todo o mundo que se dirixe á vía hiperactiva JAK/STAT, a patoxénese da MF.Dous estudos publicados no New England Journal e no Journal of Leukemia & Lymphoma suxiren que o ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pode reducir significativamente a enfermidade e mellorar a calidade de vida dos pacientes con PMF.En pacientes con MF de risco intermedio-2 e de alto risco, o ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) foi capaz de encoller o bazo, mellorar a enfermidade, mellorar a supervivencia e mellorar a patoloxía da medula ósea, cumprindo os obxectivos principais da xestión da enfermidade.
O PMF ten unha probabilidade de incidencia anual de 0,5-1,5/100.000 e ten o peor prognóstico de todos os NMP.A PMF caracterízase por mielofibrose e hematopoiese extramedular.No PMF, os fibroblastos de medula ósea non derivan de clons anormais.Aproximadamente un terzo dos pacientes con PMF non presentan síntomas no momento do diagnóstico.As queixas inclúen fatiga importante, anemia, molestias abdominales, diarrea por saciedade precoz ou esplenomegalia, hemorraxias, perda de peso e edema periférico.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) foi aprobado en agosto de 2012 para o tratamento da mielofibrose de risco intermedio ou alto, incluída a mielofibrose primaria.O medicamento está dispoñible actualmente en máis de 50 países de todo o mundo.