A mielofibrose (MF) denomínase mielofibrose.Tamén é unha enfermidade moi rara.E a causa da súa patoxénese non se coñece.As manifestacións clínicas típicas son os glóbulos vermellos xuvenís e a anemia granulocítica xuvenil cun alto número de glóbulos vermellos en gotas de bágoas.A aspiración de medula ósea adoita mostrar aspiración seca e o bazo adoita estar marcadamente agrandado con diferentes graos de osteosclerose.
A mielofibrose primaria (PMF) é un trastorno mieloproliferativo clonal (MPD) das células nai hematopoyéticas.O tratamento da mielofibrose primaria é principalmente de apoio, incluíndo transfusións de sangue.Pódese administrar hidroxiurea para a trombocitose.Os pacientes de baixo risco e asintomáticos pódense observar sen tratamento.
Realizáronse dous estudos aleatorios de fase III (ESTUDO 1 e 2) en pacientes con MF (MF primaria, MF post-xeniculocitose ou MF post-trombocitemia).En ambos os estudos, os pacientes inscritos tiñan esplenomegalia palpable polo menos 5 cm por debaixo da caixa torácica e tiñan un risco moderado (2 factores pronósticos) ou alto (3 ou máis factores pronósticos) segundo os criterios de consenso do International Working Group (IWG).
A dose inicial de ruxolitinib baséase no reconto de plaquetas.15 mg dúas veces ao día para pacientes con recontos de plaquetas entre 100 e 200 x 10^9/L e 20 mg dúas veces ao día para pacientes con recontos de plaquetas superiores a 200 x 10^9/L.
Déronse doses individualizadas segundo a tolerabilidade e a eficacia para pacientes con recontos de plaquetas entre 100 e 125 x 10^9/L, cunha dose máxima de 20 mg dúas veces ao día;para pacientes con recontos de plaquetas entre 75 e 100 x 10^9/L, 10 mg dúas veces ao día;e para pacientes con reconto de plaquetas entre 50 e inferior ou igual a 75 x 10^9/L, 2 veces ao día a 5 mg cada vez.
Ruxolitinibé un inhibidor oral da tirosina quinase de JAK1 e JAK2 aprobado na Unión Europea en agosto de 2012 para o tratamento da mielofibrose de risco intermedio ou alto, incluíndo a mielofibrose primaria, a mielofibrose post-xeniculocitose e a mielofibrose post-trombocitemia.Actualmente, ruxolitinib Jakavi está aprobado en máis de 50 países de todo o mundo, incluíndo a Unión Europea, Canadá e varios países de Asia, América Latina e América do Sur.